近日，18新利体育 放射医学与辐射防护国家重点实验室教授、博生吉医药科技(苏州)有限公司董事长杨林，其团队开发的靶向B7-H3的嵌合抗原受体(CAR)-T细胞注射液(研发代号：TAA06注射液)收到美国食品药品监督管理局(FDA)2022年3月18日授予的孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation, ODD)，用于治疗神经母细胞瘤(neuroblastoma)。

神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外实体瘤，其起病隐匿、异质性强，尤其是高危神经母细胞瘤治愈率较低，被称为儿童肿瘤之王，临床亟需新型治疗方法打破困境。但针对神经母细胞瘤的临床药物研发，却经历了漫长和艰难的发展历程。在美国，直到坎坷曲折的30年后，于2015年才有首款靶向GD2的单抗药物Dinutuximab问世。TAA06注射液是博生吉自主开发的靶向B7-H3的CAR-T细胞注射液(研发代号：TAA06注射液)，在临床前试验中取得了优越的药效学和安全性数据。

“孤儿药”又称为罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，根据世界卫生组织(WHO)给出的定义，罕见病指的是患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病，在美国，罕见病是指受影响病人在20万人(限于美国)之下的疾病。根据FDA的孤儿药法案，孤儿药可以获得快速审批、减免税费、免除申报费用、研发补助和七年的市场独占权。

CAR-T细胞产品在血液系统恶性肿瘤中取得了巨大成功，到目前为止全球已有8款CAR-T细胞新药上市。但是，在实体肿瘤领域，CAR-T细胞新药研发的进度不甚理想，其主要原因在于实体肿瘤的异质性容易造成治疗逃逸，以及肿瘤免疫抑制微环境对T细胞归巢和浸润的阻碍。神经母细胞瘤属于低免疫原性肿瘤，免疫治疗效果一直不佳。针对这些挑战，杨林教授研发团队潜心钻研，有针对性地开发出适合儿童实体肿瘤特色的CAR-T产品，在前期体内外药效学研究和安全性评价上，取得了优异的数据。而且，团队开发成功高度优化的全自动制备工艺，成本得到有效控制，为研制普通患儿用得起的创新CAR-T细胞药物创造了条件。